🎯 医疗 · 基因疗法

🔥 曾一针279万的中国最贵药物降价140万后，天津开出全国首张处方，首位患者指标显著提升

一、从279万到139万：天价药终于有人用了

曾以一针279万元成为中国最贵药物的波哌达可基注射液（信玖凝），今年6月降价140万元后，终于在天津迎来了首位使用的患者。9月9日，信念医药确认信玖凝已开出全国首张商业化处方，首方患者的凝血因子IX活性水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标。

信玖凝是治疗中重度血友病B的基因疗法，由中国企业自主研发，是国内上市的首款腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，2025年4月获批上市。与传统终身高频静脉输注的替代疗法不同，信玖凝仅需单次静脉输注，就能将功能性凝血因子IX基因递送至患者体内，持续自主合成凝血因子，有望打破血友病B患者终身反复用药的沉重枷锁。

二、为什么获批一年多才迎来首方

信玖凝2025年4月获批，但一年多来迟迟没有患者使用，核心原因就是价格。即便降价140万后，自付上限仍高达139万元，对绝大多数家庭而言依然是天文数字。血友病患者被称为"玻璃人"，日常轻微磕碰都可能诱发关节、肌肉出血，严重时颅内出血直接危及生命。常年药物、康复、手术支出叠加劳动能力受限，多数家庭早已背负沉重治疗负担。

为降低患者自付门槛，信念医药正联合多方搭建"源头研发+商业化落地+多层次医疗保障"一体化体系。目前信玖凝已成功纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保，同时第二次申请进入2026年商保创新药目录。9月9日，国家医保目录现场谈判与商保创新药目录价格协商已结束，信玖凝是否成功纳入尚未官宣。

三、首张处方的意义：不只是一个患者的故事

中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任医师薛峰表示，这种基因疗法能让患者免去一年几十次甚至上百次静脉穿刺的痛苦，从根源上减少反复出血造成的关节损伤和慢性疼痛。青少年患者能安稳完成学业、自由参与户外活动，成年患者可正常就业、组建家庭。首张处方的开出，标志着中国基因治疗商业化路径正式走通。但从"能用"到"用得起"，139万元的价格仍然是横亘在患者面前的大山。创新药降价是进步，但让更多患者真正受益，还需要支付端的系统性突破。

综合第一财经、上观新闻、金融界、观点网报道 | 2026-09-10