Leigh综合征是一种极其凶险的线粒体遗传病，每4万名新生儿中就有1人患病。患儿通常在婴幼儿期出现发育倒退、肌无力和呼吸衰竭，许多在三岁前夭折，此前没有任何有效疗法。2026年3月，约翰斯·霍普金斯大学的科学家完成了一项令人意外的突破：他们用Leigh综合征患者的干细胞对5632种已上市药物进行系统性筛选，最终发现西地那非——也就是俗称的伟哥——能显著改善患者细胞的线粒体功能。在随后对6名患者（年龄从9个月到38岁）的个体化治疗中，大多数人的肌肉力量、活动能力和自主呼吸都出现了改善。西地那非的作用机制与它在性功能方面的作用完全不同：它通过抑制PDE5酶，间接提高了细胞内一种叫cGMP的信号分子浓度，而cGMP恰好能促进线粒体的能量代谢效率。一个被全世界嘲笑了几十年的蓝色小药片，正在拯救一群被时间追赶的孩子。💙🫀